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Gesundheit – 03.02.2014

Designer-Affen mit menschlichen Gendefekten

Ningning und Mingming heißen die ersten Äffchen, bei denen chinesische Forscher gezielt Einzelgene manipuliert haben. Das Zwillingspaar wurde mit Mutationen in zwei Genen geboren, die chinesische Forscher ihnen vor einer künstlichen Befruchtung ins Chromosom geschrieben haben. Sie benutzten dabei eine erst kürzlich entwickelte Methode, die nach Ansicht von Experten in den nächsten Jahren die Erforschung von genetischen Erkrankungen des Menschen erleichtern wird, die aber im Prinzip auch angewendet werden könnte, um „Designer-Menschen“ herzustellen.

Die Entfernung einzelner Gene war bisher nur bei Mäusen möglich. Um sogenannte Knockout-Mäuse herzustellen, benutzten die Forscher die homologe Rekombination, ein spontaner Austausch von DNA zwischen zwei Chromosomen. Er erlaubt es den Forschern, gewünschte Gene an beliebige Stellen des Erbguts zu schmuggeln. Da das Phänomen der homologen Rekombinationen selten ist, sind viele Versuche notwendig. Bei Mäusen, die sich rasch vermehren, ist dies praktikabel, nicht aber bei Primaten.

Mit dem CRISPR/Cas9-System, einem erst kürzlich entwickelten Verfahren, benötigte das Team um Jiahao Sha von der Medizinischen Universität in Nanjing nur 198 befruchtete Eizellen, um vermutlich sechs Tiere mit dem gewünschten Gendefekt zu erzeugen, Die ersten beiden sind Ningning und Mingming, vier weitere Javaneraffen (Macaca fascicularis) wurden noch nicht geboren.

Das CRISPR/Cas9-System besteht aus zwei Teilen. Das CRISPR scannt das Genom nach einer bestimmten Gensequenz, das Cas9 zerschneidet den DNA-Strang an der gewünschten Stelle. Die Technik hat laut Nature die Gentechnik im letzten Jahr im Sturm erobert, und sie dürfte auch in der Medizin für Schlagzeilen sorgen – für positive und negative. Die positiven Nachrichten bestehen darin, dass sich komplexe Hirnerkrankungen, die sich in Knock-Out-Mäusen nicht nachstellen lassen, dem­nächst an Primaten-Modellen studieren lassen.

Dass dies zu ethischen Debatten führen wird, versteht sich von selbst. Aber die manipulativen Möglichkeiten reichen weiter. Wie Science berichtet, könnte die Methode auch verwendet werden, um das menschliche Erbgut bei der In-vitro-Fertilisation zu verändern. Bislang ist im Rahmen der Präimplantationsdiagnostik nur ein Aussortieren unerwünschter Merkmale möglich. Künftig könnten diese auch gezielt aus dem Genom hinausgekickt werden.


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